La investigación encabezada por científicos del Conicet mostró en "ensayos in vitro e in vivo" que los resultados del tratamiento con el medicamento "Nusinersen" -un oligonucleótido antisentido (ASO)- pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un fármaco que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia.
"Nosotros trabajamos en un fenómeno (celular) que se llamado 'splicing alternativo' que hace que cada gen pueda codificar más de una proteína y la AME es una enfermedad hereditaria que altera este mecanismo" produciendo insuficientes cantidades de la proteína SMN, dijo a Télam el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt
"El uruguayo Adrián Krainer ya diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchísimo la condición de los pacientes. Nosotros investigamos el mecanismo en profundidad y descubrimos que se puede agregar otro medicamento, llamado ácido valproico, que permite que fármaco sea más eficiente", agregó.
El hallazgo fue anunciado en una conferencia de prensa en el auditorio del centro donde se llevó a cabo la investigación -el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (Ifibyne) de la UBA y el Conicet-; un encuentro del que también participaron el ministro de Ciencia y Técnica Daniel Filmus, la presidenta del Conicet Ana Franchi y la presidenta de Familias AME, Vanina Sánchez.
